群馬大学未来先端研究機構（群馬県前橋市）の深井悠貴助教、平井宏和教授らの研究グループは、脳の活動を抑える「抑制性ニューロン」だけに遺伝子を働かせることができる新しい遺伝子スイッチ（プロモーター）の開発に成功しました。この技術を利用して、脳内で抑制性神経伝達物質GABAの産生を高める遺伝子治療を行ったところ、複数のマウスてんかんモデルで発作を大幅に抑制することができました。
現在、薬で十分に発作を抑えられない難治性てんかん患者が日本に30万人存在し、新たな治療法の開発が求められています。本研究で開発された超小型プロモーター「cmGAD67」は、抑制性ニューロンを選択的に標的化できるため、副作用を抑えながら治療効果を高められる可能性があります。今後は霊長類での検証を進め、難治性てんかんに対する遺伝子治療の実現を目指します。
本研究成果は2026年6月25日11：00（米国東部夏時間）（2026年6月26日0：00（日本標準時間））に、米国遺伝子細胞治療学会誌Molecular Therapyに掲載されました。
■論文情報
・タイトル： A compact GAD67 promoter enables inhibitory neuron–targeted AAV gene therapy for seizure suppression
・雑誌名: Molecular Therapy
・公開日: 2026年６月25日11:00(米国東部夏時間)（2026年6月26日0：00（日本標準時間））
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